用于视网膜及CNS基因疗法的AAV载体
- 专利权人:
- 建新公司
- 发明人:
- A·斯卡利亚,J·沙利文,L·M·施塔内克
- 申请号：
- CN201580035996.2
- 公开号：
- CN106661591A
- 申请日:
- 2015.05.02
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供了改进的rAAV(例如rAAV2、rAAVrh8R等)用于眼部病症或CNS病症的增强的基因治疗，其中所述rAAV包含与硫酸乙酰肝素蛋白聚糖相互作用的一个或多个氨基酸取代。本发明提供用于视网膜细胞的改进的转导的方法，以及用rAAV颗粒的改进的组合物来治疗眼部疾病的方法。本文还提供了改进的重组腺相关病毒(rAAV)(例如rAAV2、rAAVrh8R等)，其用于CNS病症的增强的基因治疗。本发明提供用于将rAAV递送至CNS的方法，用rAAV颗粒的改进的组合物来治疗CNS病症的方法，以及用于将rAAV递送至CNS的和/或治疗CNS病症的试剂盒。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
