用于青少年巴滕病的基因疗法
- 专利权人:
- 内布拉斯加大学董事会;俄亥俄州立大学创新基金会
- 发明人:
- 塔米·基尔良,凯文·福斯特
- 申请号：
- CN201580069717.4
- 公开号：
- CN107249646A
- 申请日:
- 2015.12.16
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供用于青少年神经元蜡样质脂褐质沉积症（JNCL）（又被称为青少年巴滕病）的治疗的组合物和方法。在某些实施方式中，所述组合物包括但不限于腺相关病毒（AAV）构建体，其包括自我互补的腺相关病毒（sc‑AAV）构建体，其表达人类基因CLN3（或CLN3 cDNA）。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
