WOODDELL, Christine, I.,LEWIS, David, L.,WAKEFIELD, Darren, H.,ALMEIDA, Lauren,KANNER, Steven, B.
申请号：
USUS2015/035976
公开号：
WO2015/195628A2
申请日:
2015.06.16
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention relates to a RNA interference triggers for inhibiting the expression of an AAT gene through the mechanism of RNA interference. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the AAT RNAi trigger together with an excipient capable of improving delivery of the RNAi trigger to a liver cell in vivo. Delivery of the AAT RNAi trigger to liver cells in vivo provides for inhibition of AAT gene expression and treatment of alpha 1-antitrypsin deficiency and associated diseases.L'invention concerne des déclencheurs de l'interférence ARN destinés à inhiber l'expression d'un gène AAT (alpha-1 antitrypsine) par le mécanisme d'interférence ARN. L'invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant le déclencheur de l'interférence ARN AAT, ainsi qu'un excipient capable d'améliorer l'administration du déclencheur de l'interférence ARN en direction d'une cellule hépatique in vivo. L'administration du déclencheur de l'interférence ARN AAT en direction des cellules hépatiques in vivo assure l'inhibition de l'expression du gène AAT et permet de traiter la carence en alpha-1 antitrypsine et les maladies associées.
