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COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING GENE EXPRESSION OF ALPHA-1 ANTITRYPSIN
专利权人:
发明人:
申请号:
HK17110615.5
公开号:
HK1236810A
申请日:
2017.10.18
申请国别(地区):
HK
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention relates to a RNA interference triggers for inhibiting the expression of an AAT gene through the mechanism of RNA interference. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the AAT RNAi trigger together with an excipient capable of improving delivery of the RNAi trigger to a liver cell in vivo. Delivery of the AAT RNAi trigger to liver cells in vivo provides for inhibition of AAT gene expression and treatment of alpha 1-antitrypsin deficiency and associated diseases.Linvention concerne des déclencheurs de linterférence ARN destinés à inhiber lexpression dun gène AAT (alpha-1 antitrypsine) par le mécanisme dinterférence ARN. Linvention concerne également une composition pharmaceutique comprenant le déclencheur de linterférence ARN AAT, ainsi quun excipient capable daméliorer ladministration du déclencheur de linterférence ARN en direction dune cellule hépatique in vivo. Ladministration du déclencheur de linterférence ARN AAT en direction des cellules hépatiques in vivo assure linhibition de lexpression du gène AAT et permet de traiter la carence en alpha-1 antitrypsine et les maladies associées.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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