JASON P SCHRUM,シュラム、ジェイソン ピー．,NOUBAR B AFEYAN,アフェヤン、ヌバール ビー．,GREGORY J SIECZKIEWICZ,シェッチキェヴィッチ、グレゴリー ジェイ．,STEPHANE BANCEL,バンセル、ステファヌ,ANTONIN DE FOUGEROLLES,ドゥ フジェローレ、アントニン,SAYDA M ELBASHIR,エルバシール、,シュラム、ジェイソン ピー.,アフェヤン、ヌバール ビー.,シェッチキェヴィッチ、グレゴリー ジェイ.
申请号：
JP2016148493
公开号：
JP2017014237A
申请日:
2016.07.28
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a pharmaceutical composition that is used for producing a target polypeptide in a cell, tissue or biological fluid of a target mammal that needs the polypeptide.SOLUTION: A pharmaceutical composition contains modified mRNA, the modified mRNA is a polynucleotide having a specific sequence number, or a polynucleotide having a specific sequence number which codes a polypeptide having 80% or more of sequence identity with the target polypeptide, the pharmaceutical composition is administered to the target at one point in time in a plurality of subcutaneous injection areas or intramuscular injection areas. In the pharmaceutical composition, the modified mRNA further includes a 5'Cap1 structure and a poly-A tail of 160 nucleotide length.SELECTED DRAWING: None【課題】目的のポリペプチドを、それを必要とする哺乳動物対象の細胞、組織、又は体液において産生するために使用するための医薬組成物の提供。【解決手段】修飾ｍＲＮＡを含み、該修飾ｍＲＮＡは、特定の配列番号のポリヌクレオチド、又は該目的のポリペプチドと８０％以上の配列同一性を有するポリペプチドをコードする特定の配列のポリヌクレオチドであり、該医薬組成物は、複数の皮下注射部位又は筋肉内注射部位に一時点で前記対象に投与される、医薬組成物。前記修飾ｍＲＮＡが５’Ｃａｐ１構造及び１６０ヌクレオチド長のポリＡテールを更に含む医薬組成物。【選択図】なし
