The present disclosure provides, inter alia, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the present disclosure provides a method of treating a Duchenne muscular dystrophy patient having a mutation that can accept exon 51 skipping in the DMD gene by administering an effective amount of eteprilsen. A method of treating a DMD patient in need of treatment, having a Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene mutation that is amenable to exon 51 skipping, by slowing disease progression, said patient receiving a dose of 30 mg / kg. A method comprising administering eteprilsen intravenously weekly for a period longer than 168 weeks so that disease progression is delayed in the patient as measured by a 6 minute walk test (6MWT), thereby treating the patient .本開示は、とりわけ、筋ジストロフィーを処置するための改善された組成物および方法を提供する。例えば、本開示は、ＤＭＤ遺伝子においてエキソン５１スキッピングを受け入れられる変異を有するデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を、有効量のエテプリルセンを投与することにより処置する方法を提供する。エキソン５１スキッピングを受け入れられるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）遺伝子変異を有する、処置を必要とするＤＭＤ患者を、疾患の進行を遅らせることにより処置する方法であって、該患者に、３０ｍｇ／ｋｇの用量のエテプリルセンを、毎週、１６８週間より長い期間静脈内投与して、６分間歩行試験（６ＭＷＴ）により測定したとき、該患者における疾患の進行が遅れるようにし、それによって該患者を処置することを含む方法。
