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CONJUGUÉS D'ADMINISTRATION DE POLYNUCLÉOTIDE IN VIVO AYANT DES LIAISONS SENSIBLES À DES ENZYMES
专利权人:
CARLSON, Jeffrey, C.;JAHN-HOFMANN, Kerstin;BENSON, Jonathan, D.;LEWIS, David,;MUELLER, Hans, Martin;ROZEMA, David, B.;ARROWHEAD RESEARCH CORPORATION;HOFFMANN, Torsten;OTT, Guenther;BLOKHIN, Andrei, V.
发明人:
HOFFMANN, Torsten,JAHN-HOFMANN, Kerstin,MUELLER, Hans, Martin,OTT, Guenther,BLOKHIN, Andrei, V.,CARLSON, Jeffrey, C.,BENSON, Jonathan, D.,ROZEMA, David, B.,LEWIS, David, L.,WAKEFIELD, Darren, H.,KITAS
申请号:
USUS2011/067588
公开号:
WO2012/092373A3
申请日:
2011.12.28
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention is directed compositions for delivery of RNA interference (RNAi) polynucleotides to cells in vivo. The compositions comprise amphipathic membrane active polyamines reversibly modified with enzyme cleavable dipeptide-amidobenzyl-carbonate masking agents. Modification masks membrane activity of the polymer while reversibility provides physiological responsiveness. The reversibly modified polyamines (dynamic polyconjugate or DPC) are further covalently linked to an RNAi polynucleotide or co-administered with a targeted RNAi polynucleotide-targeting molecule conjugate.La présente invention concerne des compositions pour l'administration de polynucléotides d'ARN interférence (ARNi) à des cellules in vivo. Les compositions comprennent des polyamines actives de membrane bipolaire modifiées de façon réversible avec des agents masquants de dipeptide-amidobenzyl-carbonate clivables par une enzyme. La modification masque l'activité membranaire du polymère tandis que la réversibilité produit une réponse physiologique. Les polyamines modifiées de façon réversible (polyconjugué dynamique ou DPC) sont en outre liés de façon covalente à un polynucléotide d'ARNi ou co-administrés avec un conjugué polynucléotide ARNi ciblé-molécule de ciblage.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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