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Modulation of huntingtin expression
专利权人:
Inc.;Ionis Pharmaceuticals
发明人:
HUNG, Gene,BENNETT, C.,FREIER, Susan,KORDASIEWICZ, Holly,STANEK, Lisa,CLEVELAND, Don,CHENG, Seng,SHIHABUDDIN, Lamya
申请号:
ES10816206
公开号:
ES2615534T3
申请日:
2010.09.10
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要:
A modified single-stranded oligonucleotide directed to a nucleic acid encoding huntingtin and capable of inhibiting the expression of huntingtin, wherein the modified oligonucleotide comprises: a hollow segment consisting of ten bound deoxynucleosides; a 5 'wing segment consisting of five linked nucleosides; and a 3 'wing segment consisting of five linked nucleosides; wherein the gap segment is placed between the 5 'wing segment and the 3' wing segment, wherein each nucleoside of each wing segment comprises a methoxy ethyl 2'-O-sugar; wherein the junctions between nucleosides within the space segment, the links that connect the 5 'hole segment or 3' wing segment, and the 5'-plus and 3'-plus nucleoside bonds of each wing segment are all phosphorothioate bonds, the bonds between nucleosides that connect the rest of the nucleosides of both 5 'and 3' wing segments are phosphodiester bonds; and in which all cytosines are 5-methylcytosines; and wherein the nucleobasa sequence of the oligonucleotide consists of a sequence indicated in SEQ ID NO: 22 or 32.Un oligonucleótido de una sola hebra modificado dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina y capaz de inhibir la expresión de huntingtina, en el que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento hueco que consiste en diez desoxinucleósidos enlazados; un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; y un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un 2'-O-azúcar de metoxietilo; en el que las uniones entre nucleósidos dentro del segmento de espacio, los enlaces que conectan el segmento de hueco 5' o segmento de ala 3', y los enlaces de los nucleósidos 5'-más y 3'-más de cada segmento de ala son todos enlaces de fosforotioato, los enlaces entre nucleósidos que conectan el resto de los nucleósidos tanto de 5' y 3' seg
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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