FITZGERALD KEVIN,BUTLER JAMES,BETTENCOURT BRIAN,BORODOVSKY ANNA,KUCHIMANCHI SATYANARAYANA,MANOHARAN MUTHIAH,MAIER MARTIN,RAJEEV G. KALLANTHOTHIL,FOSTER DONALD,CHARISSE KLAUS
申请号：
UY35442
公开号：
UY35442A
申请日:
2014.03.14
申请国别(地区):
UY
年份:
2014
代理人:
摘要：
The Invention relates to compositions of RNAi, for example, double stranded ribonucleic acid (arnhd), Targeting the Gene of complement Component C5, and Methods of using Said Arni, for example, arnhd compositions to inhibit the expression of C5 and for treating subjects with Disease associated with complement Component C5, e.g.Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.La invención se relaciona con ARNi, por ejemplo, composiciones de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd), dirigido al gen del componente del complemento C5, y métodos para usar dicho ARNi, por ejemplo, ARNhd, composiciones para inhibir la expresión de C5 y para tratar sujetos que tienen una enfermedad asociada con el componente del complemento C5, por ejemplo, hemoglobinuria paroxística nocturna.
