KEVIN FITZGERALD,BRIAN BETTENCOURT,MARTIN MAIER,SATYANARAYANA KUCHIMANCHI,KLAUS CHARISSE,JAMES BUTLER,DONALD FOSTER,MUTHIAH MANOHARAN,ANNA BORODOVSKY,KALLANTHOTTATHIL G. RAJEEV
申请号：
MX2015012796
公开号：
MX2015012796A
申请日:
2014.03.13
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention relates to iRNA, e.g., double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of C5 and to treat subjects having a complement component C5-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.La invención se relaciona con ARNi, por ejemplo, composiciones de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd), dirigidas al gen del componente C5 del complemento, y métodos para usar el ARNi, por ejemplo, ARNhd, composiciones para inhibir la expresión de C5 y para tratar sujetos que tienen una enfermedad asociada con el componente C5 del complemento, por ejemplo, hemoglobinuria paroxística nocturna.
