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RNAI INDUCED HUNTINGTIN GENE SUPPRESSION.
专利权人:
UNIQURE IP B.V.
发明人:
Pavlina Stefanova KONSTANTINOVA,Jana MINIARIKOVÁ
申请号:
MX2017008500
公开号:
MX2017008500A
申请日:
2015.12.23
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention provides for a double stranded RNA comprising a first RNA sequence and a second RNA sequence wherein the first and second RNA sequence are substantially complementary, wherein the first RNA sequence has a sequence length of at least 19 nucleotides and is substantially complementary to SEQ ID NO. 1. Said double stranded RNA is for use in inducing RNAi against Huntingtin exon 1 sequences. The double stranded RNA of to the invention was capable of reducing neuronal cell death and huntingtin aggregates in an animal model.La presente invención provee un ARN de doble cadena que comprende una primera secuencia de ARN y una segunda secuencia de ARN, en donde la primera y segunda secuencias de ARN son sustancialmente complementarias, en donde la primera secuencia de ARN tiene una longitud de secuencia de por lo menos 19 nucleótidos y es sustancialmente complementaria con SEQ ID NO. 1 dicho ARN de doble cadena es para uso de la inducción de ARNi contra las secuencias del exón 1 de la Huntingtina el ARN de doble cadena de conformidad con la invención fue capaz de reducir la muerte de las células neuronales de la huntingtina en un modelo animal.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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