Gene therapy to treat Wilson's disease

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专利权人:

더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아

发明人:

윌슨 제임스 엠.,시드레인 제니 아그네스,고빈다사미 락쉬마난

申请号：

KR1020197021756

公开号：

KR1020190101410A

申请日:

2017.12.29

申请国别(地区):

KR

年份:

2019

代理人:

摘要：

Compositions and regimens useful for treating Wilson's disease are provided. The composition comprises a recombinant adeno-associated virus (rAAV) having a transtyretin enhancer and a promoter that promotes expression of human ATP7B.윌슨병을 치료하는 데 유용한 조성물 및 섭생이 제공된다. 상기 조성물은 인간 ATP7B의 발현을 추진시키는 트란스타이레틴 인핸서 및 촉진자를 갖는 재조합 아데노 연관된 바이러스(rAAV)를 포함한다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/