TREMBLAY, Jacques P.,CHAPDELAINE, Pierre,ROUSSEAU, Joël
申请号：
CACA2015/050213
公开号：
WO2015/139139A1
申请日:
2015.03.20
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要：
Methods and products (e.g., gRNAs, recombinant fusion proteins, frataxin targeting systems, compositions and kits) are described for increasing frataxin expression/levels in a cell, as well as uses of such methods and products, for example for the treatment of Friedreich ataxia in a subject suffering therefrom.Linvention concerne des méthodes et des produits (p. ex. des ARNg, des protéines hybrides recombinantes, des systèmes de ciblage de la frataxine, des compositions et des kits) pouvant augmenter lexpression/les taux de la frataxine dans une cellule, ainsi que des utilisations de tels méthodes et produits, notamment dans le traitement de lataxie de Friedreich chez un sujet atteint de cette maladie.
