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MÉTHODES CRISPR ET PRODUITS POUVANT AUGMENTER LES TAUX DE FRATAXINE ET LEURS UTILISATIONS
专利权人:
Université Laval
发明人:
申请号:
EP15764921.1
公开号:
EP3126498A1
申请日:
2015.03.20
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要:
Methods and products (e.g., gRNAs, recombinant fusion proteins, frataxin targeting systems, compositions and kits) are described for increasing frataxin expression/levels in a cell, as well as uses of such methods and products, for example for the treatment of Friedreich ataxia in a subject suffering therefrom.L'invention concerne des méthodes et des produits (p. ex. des ARNg, des protéines hybrides recombinantes, des systèmes de ciblage de la frataxine, des compositions et des kits) pouvant augmenter l'expression/les taux de la frataxine dans une cellule, ainsi que des utilisations de tels méthodes et produits, notamment dans le traitement de l'ataxie de Friedreich chez un sujet atteint de cette maladie.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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