KEVIN FITZGERALD,BRIAN BETTENCOURT,WILLIAM QUERBES,ABIGAIL LIEBOW,DAVID, V. ERBE
申请号：
DO2017000094
公开号：
DOP2017000094A
申请日:
2017.04.06
申请国别(地区):
DO
年份:
2017
代理人:
摘要：
The Invention relates to Agents for example, RNA interference, RNAi Double agents, which have as a target the hao1 Gene.And Methods of use of such agents of RNAi to inhibit the expression of hao1 and Methods for treating subjects suffering from, for example, PH1.In This Double RNAi described agents that inhibit the expression of hao1 Gene in a cell, such as a cell in a subject, for example, a Mammal,As a human being who has a disorder associated with hao1 and RNAi Double uses of such agents.In certain aspects of the invention, substantially all of the nucleotides of a RNAi of the invention are modified.La invención se refiere a agentes de iARN, por ejemplo, agentes de iARN bicatenarios, que tienen como diana el gen HAO1, y a métodos de uso de tales agentes de iARN para inhibir la expresión de HAO1 y a métodos para tratar sujetos que padecen, por ejemplo, PH1. En la presente se describen agentes de iARN bicatenarios que inhiben la expresión de un gen HAO1 en una célula, tal como una célula en un sujeto, por ejemplo, un mamífero, tal como un ser humano que padece un trastorno asociado con HAO1 y usos de tales agentes de iARN bicatenarios. En ciertos aspectos de la invención, sustancialmente todos los nucleótidos de un iARN de la invención están modificados.
