The present invention relates to agents for RNAi, for example, double-strand agents for RNAi specifically targeting the HAO1 gene, and methods of using such agents for RNAi to inhibit HAO1 expression, and methods of treating subjects, for example, with PH1. This document describes double-stranded agents for RNAi, which inhibit the expression of HAO1 gene in a cell, such as a cell in a subject's body, such as a mammal, such as a human with a HAO1-associated disorder, and applications of such double-stranded agents for RNAi. In certain aspects of the present invention, substantially all of the iRNA nucleotides of the present invention are modified.Настоящее изобретение относится к средствам для RNAi, например двухнитевым средствам для RNAi, целенаправленно воздействующим на ген НАО1, и способам применения таких средств для RNAi для ингибирования экспрессии НАО1, и способам лечения субъектов, например, с РН1. В данном документе описаны двухнитевые средства для RNAi, которые ингибируют экспрессию гена НАО1 в клетке, такой как клетка в организме субъекта, например млекопитающего, как, например, человека с ассоциированным с НАО1 нарушением, и применения таких двухнитевых средств для RNAi. В определенных аспектах настоящего изобретения практически все нуклеотиды iRNA согласно настоящему изобретению являются модифицированными.
