THADDEUS PETER DRYJA,SESHIDHAR REDDY POLICE,VIVIAN CHOI,CHAD ERIC BIGELOW
申请号：
ARP130101507
公开号：
AR092317A1
申请日:
2013.05.03
申请国别(地区):
AR
年份:
2015
代理人:
摘要：
This is related to viral vectors capable of delivering a heterologous Gene in the retina and in particular the rlbp1 deliver genes in RPE cells and Muller cells in the retina. This also relates to Nucleic Acids useful in the production of viral vectors, compositions comprising the viral Vectors and Uses of the compositions and viral vectors.This is also related to methods to deliver and / or Express a heterologous Gene in the retina, improve the rate of dark adaptation in a subject and Treatment of retinal dystrophy associated with rlbp1.La presente se relaciona con vectores virales capaces de entregar un gen heterólogo en la retina y en particular el de entregar genes RLBP1 en células RPE y células de Müller de la retina. La presente también se relaciona con ácidos nucleicos útiles en la producción de vectores virales, composiciones que comprenden los vectores virales y usos de las composiciones y vectores virales. La presente también se relaciona con métodos para entregar y/o expresar un gen heterólogo en la retina, mejorar la tasa de adaptación a la oscuridad en un sujeto y el tratamiento de la distrofia retiniana asociada con el RLBP1.
