CHAD ERIC BIGELOW,CHOI VIVIAN,THADDEUS PETER DRYJA,SESHIDHAR REDDY POLICE
申请号:
UY34780
公开号:
UY34780A
申请日:
2013.05.03
申请国别(地区):
UY
年份:
2013
代理人:
摘要:
No escanear figuras.La presente invención se relaciona con vectores virales capaces de entregar un gen heterólogo en la retina y en particular el de entregar genes RLBP1 en células RPE y células de Müller de la retina. La invención también se relaciona con ácidos nucleicos útiles en la producción de vectores virales, composiciones que comprenden los vectores virales y usos de las composiciones y vectores virales. La invención también se relaciona con métodos para entregar y/o expresar un gen heterólogo en la retina, mejorar la tasa de adaptación a la oscuridad en un sujeto y el tratamiento de la distrofia retiniana asociada con el RLBP1