Gao, Guangping,Wilson, James M.,Vandenberghe, Luk,Alvira, Mauricio R.
申请号：
ES10182587
公开号：
ES2616016T3
申请日:
2004.09.30
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要：
A recombinant adeno-associated virus comprising an AAV capsid having amino acid sequence 1 to 731 of SEQ ID NO: 95 (AAVpi.2) or a functional AAV capsid having at least a 99% identity with the same, in which the AAV further comprises a minigene that has inverted terminal repetitions of AAV and a heterologous gene operatively linked with regulatory sequences that direct its expression in a neuronal host cell.Un virus adeno-asociado recombinante que comprende una cápsida de AAV que tiene la secuencia de aminoácidos 1 a 731 de SEC ID N°: 95 (AAVpi.2) o una cápside de AAV funcional que tiene al menos una identidad de 99% con la misma, en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo unido operativamente con secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora neuronal.
