The present invention provides delivery, engineering and optimization, methods, and compositions of the system for manipulation of the sequence and / or activity of target sequences used in particular for nucleotide repeat disorders. Particularly a delivery system for delivery to be used for nucleotide repeat disorders and tissues or organs targeted as sites of this delivery. Also provided are vectors and vector systems which encode one or more components of a CRISPR complex or system, in particular partly used for nucleotide repeat disorders, as well as methods of designing such vectors and vector systems. It is also an object of the present invention to provide a method for diagnosing and / or alleviating the symptoms of a disease or disorder involving editing or altering the target site of a genomic locus of interest in order to alter or ameliorate the condition or condition of the disease, Methods are also provided for inducing the development of CRISPR complexes or lines in eukaryotic cells to be used.本発明は、特にヌクレオチドリピート障害に使用される標的配列の配列及び/又は活性の操作のための系の送達、エンジニアリング、及び最適化、方法、並びに組成物を提供する。特にヌクレオチドリピート障害に使用される送達のための送達系、及びこの送達の部位として標的とされる組織又は器官が提供される。また、一部が、特にヌクレオチドリピート障害に使用されるCRISPR複合体又は系の1つ以上の構成成分をコードするベクター及びベクター系、並びにこのようなベクター及びベクター系の設計方法も提供される。また、標的認識の特異性及び毒性の回避を考慮して、疾患の状況又は状態を変更又は改善するために目的のゲノム遺伝子座の標的部位を編集又は改変するステップを含む、特にヌクレオチドリピート障害に使用される真核細胞でのCRISPR複合体又は系の発生を誘導する方法も提供される。
