CHARPENTIER, Emmanuelle,JINEK, Martin,DOUDNA CATE, James Harrison,LIM, Wendell,QI, Lei,CHYLINSKI, Krzysztof,DOUDNA, Jennifer A.
申请号：
CY181100506
公开号：
CY1120291T1
申请日:
2018.05.16
申请国别(地区):
CY
年份:
2019
代理人:
摘要：
Η παρούσα γνωστοποίηση παρέχει ένα RNA DNA-στόχευσης το οποίο περιλαμβάνει μία αλληλουχία στόχευσης και, μαζί με ένα τροποποιητικό πολυπεπτίδιο, παρέχει τοπο-ειδική τροποποίηση ενός DNA στόχου και/ή ενός πολυπεπτιδίου το οποίο συνδέεται με το DNA στόχο. Η παρούσα γνωστοποίηση περαιτέρω παρέχει τοποειδικά τροποποιητικά πολυπεπτίδια. Η παρούσα γνωστοποίηση περαιτέρω παρέχει μεθόδους τοποειδικής τροποποίησης ενός DNA στόχου και/ή ενός πολυπεπτιδίου το οποίο συνδέεται με το DNA στόχο. Η παρούσα γνωστοποίηση παρέχει μεθόδους ρύθμισης της μεταγραφής ενός νουκλεϊκού οξέος στόχου σε ένα κύτταρο στόχο, οι οποίες γενικά περιλαμβάνουν επαφή του νουκλεϊκού οξέος στόχου με ένα ενζυμικώς αδρανές Cas9 πολυπεπτίδιο και ένα RNA DNA-στόχευσης. Κυτία και συνθέσεις για πραγματοποίηση των μεθόδων παρέχονται επίσης. Η παρούσα γνωστοποίηση παρέχει γενετικώς τροποποιημένα κύτταρα τα οποία παράγουν Cas9˙ και Cas9 διαγονιδιακούς μη-ανθρώπινους πολυκύτταρους οργανισμούς.This notification provides a DNA targeting RNA which includes a targeting sequence and,together with a modified polypeptide,provides a site -specific modification of a target DNA and /or a polypeptide associated with the target DNA. This notification further provides site -specific modifying polypeptides. This notification further provides:Methods of site -specific modification of a target DNA and /or a polypeptide associated with the target DNA. This notification provides methods to regulate the transfer of a target nucleic acid to a target cellwhich generally include contact of the target nucleic acid with an enzyme -inactive Cas9 polypeptide and a DNA -targeting RNA. Cases and compositions for the implementation ofmethods are also provided. This notification provides genetically modified cells that produce Cas9 and Cas9 transgenic non -human multicellular organisms.
