用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的试剂及其用途
- 专利权人:
- 贝尼泰克生物制药有限公司
- 发明人:
- V·斯特林斯-尤弗姆巴,D·苏伊
- 申请号：
- CN201780086338.5
- 公开号：
- CN110382698A
- 申请日:
- 2017.14.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的RNA干扰(RNAi)试剂,诸如短发夹微RNA(shmiR)和短发夹RNA(shRNA)、包含所述RNAi试剂的组合物,及其用于治疗患有OPMD或对OPMD易感的个体的用途。本公开还涉及RNAi试剂与PABPN1替换试剂(诸如编码功能性PABPN1蛋白的构建体)组合用于治疗OPMD的用途、包含所述RNAi试剂和PABPN1替换试剂的组合物以及其用于治疗患有OPMD或对OPMD易感的个体的用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
