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STRUCTURE-GUIDED CHEMICAL MODIFICATION OF GUIDE RNA AND ITS APPLICATIONS
专利权人:
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY
发明人:
YIN, Hao,ANDERSON, Daniel, G.,LANGER, Robert, S.
申请号:
USUS2017/016608
公开号:
WO2017/136794A1
申请日:
2017.02.03
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
The disclosure relates to compositions comprising and methods for chemical modification of single guide RNA (sgRNA), tracrRNA and/or crRNA used individually or in combination with one another or Cas system components. Compositions comprising modified ribonucleic acids have been designed with chemical modification for even higher efficiency as unmodified native strand of sgRNA. Administration of modified ribonucleic acids will allow decreased immune response when administered to a subject, increased stability, increased editing efficiency and facilitated in vivo delivery of sgRNA via various delivery platforms. The disclosure also relates to methods of decreasing off-target effect of CRISPR and a CRISPR complex.La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour la modification chimique dun ARN guide monocaténaire (ARNsg), dun ARN CRISPR transactivateur (ARNtracr) et/ou dun ARN CRISPR (ARNcr) utilisés seuls ou en association les uns avec les autres ou avec des constituants du système Cas. Lesdites compositions comprenant des acides ribonucléiques modifiés ont été conçues avec une modification chimique pour une efficacité encore plus élevée par rapport à un brin natif non modifié dARNsg. Une fois administrés à un sujet, ladministration dacides ribonucléiques modifiés va permettre une réponse immunitaire plus faible, une stabilité accrue, une meilleure efficacité dédition et une administration in vivo plus simple dARNsg par lintermédiaire de diverses plateformes dadministration. Linvention concerne également des méthodes de diminution de leffet hors cible de CRISPR et dun complexe de CRISPR.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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