PASSINI, Marco, A.,SHIHABUDDIN, Lamya,CHENG, Seng, H.
申请号：
MX2016010101
公开号：
MX356669B
申请日:
2010.04.27
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed. Also disclosed is a self-complementary adeno-associated virus vector for treating motor neuron disorders such as spinal muscular atrophy, amytrophic lateral sclerosis, spinal bulbar muscular atrophy, spinal cerebellar ataxia, primary lateral sclerosis, and traumatic spinal cord injury.La presente invención se refiere a una composición farmacéutica que comprende un virión de virus adeno-asociado recombinante (rAAV) para usarse en la modulación de la función motora en un sujeto con atrofia muscular espinal (SMA)； en donde el virión de rAAV comprende un vector de virus adeno-asociado autocomplementario (scAAV) que comprende un polinucléotido que codifica una proteína de supervivencia de neurona motora (SMN), en donde la virión de rAAV comprende una cápside de AAV9, en donde la composición farmacéutica que comprende el virión de rAAV está adaptada para ser administrable al sistema nervioso del sujeto a través de al menos una región de los núcleos cerebelares profundos del cerebelo, inyección directa a la médula espinal, inyección intracerebroventricular, o mediante inyección intratecal.
