PASSINI, Marco, A.,SHIHABUDDIN, Lamya,CHENG, Seng, H.
申请号：
MX2011011594
公开号：
MX341073B
申请日:
2010.04.27
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed. Also disclosed is a self-complementary adeno-associated virus vector for treating motor neuron disorders such as spinal muscular atrophy, amytrophic lateral sclerosis, spinal bulbar muscular atrophy, spinal cerebellar ataxia, primary lateral sclerosis, and traumatic spinal cord injury.La presente invención se refiere a un virión recombinante AAV para usarse en el tratamiento de atrofia muscular espinal (SMA), en donde dicho virión comprende un vector de virus adeno-asociado auto complementario tipo 8 (scAAV8) que comprende un polinucleótido que codifica una proteína SMN.1, en donde el virión está adaptado para ser administrable vía al menos una región de los núcleos cerebrales profundos del cerebelo, inyección intratecal, inyección directa a la espina dorsal, o inyección intracerebrovlentricular.
