在脊髓性肌肉萎縮症中用於內顯子納入的改良的反義寡聚體

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专利权人:

Sarepta Therapeutics; Inc.

发明人:

PASSINI, Marco, A.,HANSON, Gunnar, J.

申请号：

HK18116288

公开号：

HK1257498A1

申请日:

2018.12.19

申请国别(地区):

HK

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present disclosure relates to modified antisense oligomers and related compositions and methods for increasing the expression of functional SMN protein and methods for treating spinal muscular atrophy and relates to inducing inclusion of exon 7 in SMN2 mRNA.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/