WILTON, Stephen Donald,FLETCHER, Sue,PRICE, Loren Louise,MITRPANT, Chalermchai
申请号：
AUAU2014/000907
公开号：
WO2015/035460A1
申请日:
2014.09.12
申请国别(地区):
AU
年份:
2015
代理人:
摘要：
An antisense oligonucleotide of 10 to 50 nucleotides comprising a targeting sequence complementary to a region near or within intron 6, intron 7, or exon 8 of the Survival Motor Neuron 2 (SMN2) gene pre-mRNA.La présente invention concerne un oligonucléotide antisens de 10 à 50 nucléotides comprenant une séquence de ciblage complémentaire à une région près ou à l'intérieur de l'intron 6, de l'intron 7 ou de l'exon 8 du pré-ARNm du gène SMN2 (Survival Motor Neuron 2).
