SRIVASTAVA, Arun,ASLANIDI, George Vladimirovich,VAN VLIET, Kim M.,AGBANDJE-McKENNA, Mavis
申请号：
USUS2013/041234
公开号：
WO2013/173512A3
申请日:
2013.05.15
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention provides AAV capsid proteins comprising modification of one or a combination of the surface-exposed lysine, serine, threonine and/or tyrosine residues in the VP3 region. Also provided are rAAV virions comprising the AAV capsid proteins of the present invention, as well as nucleic acid molecules and rAAV vectors encoding the AAV capsid proteins of the present invention. Advantageously, the rAAV vectors and virions of the present invention have improved efficiency in transduction of a variety of cells, tissues and organs of interest, when compared to wild-type rAAV vectors and virions.La présente invention concerne des protéines de capside d'AAV (virus adéno-associés) comprenant une modification de l'un des résidus de lysine, de sérine, de thréonine et/ou de tyrosine exposés à la surface dans la région VP3, ou d'une combinaison de ceux-ci. La présente invention concerne également des virions de rAAV (virus adéno-associés de recombinaison) comprenant les protéines de capside d'AAV de la présente invention, ainsi que des molécules d'acide nucléique et des vecteurs de rAAV codant pour les protéines de capside d'AAV de la présente invention. Les vecteurs et les virions de rAAV de la présente invention présentent, de manière avantageuse, une efficacité de transduction améliorée d'une variété de cellules, de tissus et d'organes d'intérêt, par rapport à des vecteurs et des virions de rAAV du type sauvage.
