ALBERT-LUDWIGS UNIVERSITY FREIBURG;UNIWERSYTET JAGIELLONSKI
发明人:
BOBIS-WOZOWICZ, Sylwia,ZUBA-SURMA, Ewa,CATHOMEN, Toni
申请号:
IBIB2018/055591
公开号:
WO2020/021312A1
申请日:
2018.07.26
申请国别(地区):
IB
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention relates to the in vivo delivery system of the DNA modifying enzymes comprising the stem cells-derived extracellular vesicles collected in serum-free conditions, characterized in that the said extracellular vesicles are the population of extracellular vesicles defined by the expression of surface markers. Moreover, the present invention is dedicated for use in a treatment of a genetic disease and/or disorder.La présente invention concerne le système d'administration in vivo des enzymes de modification D'ADN comprenant les vésicules extracellulaires dérivées de cellules souches collectées dans des conditions sans sérum, caractérisé en ce que lesdites vésicules extracellulaires sont la population de vésicules extracellulaires définies par l'expression de marqueurs de surface. De plus, la présente invention est destinée à une utilisation dans le traitement d'une maladie et/ou d'un trouble génétique. /21 revendications/