The present invention encompasses compounds, structures, compositions and methods relating to therapeutic guide molecules that guide CRISPR gene editing. Guide molecules that direct gene editing can be allele selective or disease allele selective and can exhibit reduced off-target activity. Guide molecules can be composed of monomers (including UNA monomers, nucleic acid monomers, and modified nucleotides), and the compounds target genomic DNA. The guide molecules of the present invention can be used as active ingredients to edit or disrupt genes in vitro, ex vivo or in vivo.本発明は、ＣＲＩＳＰＲ遺伝子編集を導く、治療用ガイド分子に関する化合物、構造、組成物および方法を包含する。遺伝子編集を導くガイド分子は、アレル選択的、または疾患アレル選択的であり得、オフターゲット活性の減少を示し得る。ガイド分子は、モノマー（ＵＮＡモノマー、核酸モノマー、および修飾ヌクレオチドを含む）で構成され得、化合物はゲノムＤＮＡを標的とする。本発明のガイド分子は、インビトロ、エクスビボまたはインビボにおいて、遺伝子を編集または破壊する有効成分として、使用され得る。
