THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL;THE CHARLOTTE-MECKLENBURG HOSPITAL AUTHORITY D/B/A CAROLINAS HEALTHCARE SYSTEM
发明人:
LU, Qi Long,XIAO, Xiao
申请号：
USUS2016/019783
公开号：
WO2016/138387A1
申请日:
2016.02.26
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention relates to synthetic polynucleotides encoding fukutin related protein (FKRP). The invention further relates to nucleic acid constructs comprising the synthetic polynucleotides and methods of using these synthetic polynucleotides to treat dystroglycanopathy disorders.La présente invention concerne des polynucléotides synthétiques codant pour la protéine liée à la fukutine (FKRP). L'invention concerne également des constructions d'acide nucléique comprenant les polynucléotides synthétiques et des procédés d'utilisation de ces polynucléotides synthétiques pour traiter des dystroglycanopathies.
