The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority D/B/A;The University of North Carolina at Chapel Hill
发明人:
申请号：
EP16756450.9
公开号：
EP3262065A1
申请日:
2016.02.26
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The invention relates to synthetic polynucleotides encoding fukutin related protein (FKRP). The invention further relates to nucleic acid constructs comprising the synthetic polynucleotides and methods of using these synthetic polynucleotides to treat dystroglycanopathy disorders.La présente invention concerne des polynucléotides synthétiques codant pour la protéine liée à la fukutine (FKRP). L'invention concerne également des constructions d'acide nucléique comprenant les polynucléotides synthétiques et des procédés d'utilisation de ces polynucléotides synthétiques pour traiter des dystroglycanopathies.
