The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. for example, the disclosure provides methods for treating duchenne muscular dystrophy in patients having a dmd gene mutation that is susceptible to the exon 51 jump by administering an effective amount of eteplirsen.a presente divulgação fornece, entre outras coisas, composições e métodos melhorados para tratar distrofia muscular. por exemplo, a divulgação fornece métodos para tratar distrofia muscular de duchenne em pacientes tendo uma mutação no gene da dmd que é suscetível ao salto de éxon 51 administrando-se uma quantidade eficaz de eteplirsen.
