The present disclosure provides a modified human OTC protein having improved properties for the treatment of OTC deficiency in a patient. Preferably, the protein of the disclosure is produced from a codon optimized mRNA suitable for administration to a patient suffering from OTC deficiency wherein upon administration of the mRNA to the patient, the protein of the disclosure is expressed in the patient in therapeutically effective amounts to treat OTC deficiency. The present disclosure also provides codon optimized mRNA sequences encoding wild type human OTC comprising a 5' UTR derived from a gene expressed by Arabidopsis thaliana for use in treating OTC deficiency in a patient.La présente invention concerne une protéine OTC humaine modifiée ayant des propriétés améliorées pour le traitement d'une déficience en OTC chez un patient. De préférence, la protéine de l'invention est produite à partir d'un ARNm optimisé en termes de codons adaptée pour l'administration à un patient souffrant d'une déficience en OTC, l'administration de l'ARNm au patient conduisant à l'expression de la protéine de l'invention chez le patient dans des quantités thérapeutiquement efficaces pour traiter la déficience en OTC. La présente invention concerne également des séquences d'ARNm optimisées en termes de codons, codant pour l'OTC humaine de type sauvage comprenant une 5'UTR dérivée d'un gène exprimé par Arabidopsis thaliana pour une utilisation dans le traitement d'une déficience en OTC chez un patient.
