ASKEW, Kim,CHUNG, Jou-ku,DEROSA, Frank,HEARTLEIN, Michael,KARVE, Shrirang,MCCAULEY, Thomas,SMITH, Lianne,BARBIER, Ann, J.
申请号：
USUS2018/066970
公开号：
WO2019/126593A1
申请日:
2018.12.20
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, methods of treating ornithine transcarbamylase deficiency, including administering to a subject in need of treatment a composition comprising an mRNA encoding an ornithine transcarbamylase protein at a low dose and at an administration interval such that at least one symptom or feature of the OTC deficiency is reduced.La présente invention concerne, entre autres, des procédés de traitement d'un déficit en ornithine transcarbamylase (OTC), comprenant l'administration à un sujet ayant besoin d'un traitement d'une composition comprenant un ARNm codant une protéine ornithine transcarbamylase (OTC) à une faible dose et à un intervalle d'administration tels qu'au moins un symptôme ou une caractéristique du déficit en OTC est réduit.
