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INJECTIONS GUIDÉES POUR TRANSFERT DE GÈNE PAR VAA AU MUSCLE
专利权人:
RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
MENDELL, Jerry, R.,KASPAR, Brian, K.,AL-ZAIDY, Samiah
申请号:
USUS2015/055022
公开号:
WO2016/057975A3
申请日:
2015.10.09
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要:
The disclosure relates to methods for treating subjects with musculoskeletal diseases or with muscle wasting not associated with a musculoskeletal disease by gene transfer with recombinant adeno-associated viruses (rAAV) encoding myostatin inhibitors such as follistatin-344. The rAAV are administered prior to development of diffuse muscle fibrosis in a subject, or the rAAV administration avoids regions of muscle fibrosis in a subject.La présente invention concerne des procédés permettant de traiter des sujets atteints de maladies musculosquelettiques ou souffrant d'une perte de masse musculaire qui n'est pas associée à une maladie musculosquelettique par transfert de gènes avec des virus adéno-associés recombinés (VAAr) codant des inhibiteurs de myostatine tels que la follistatine-344. Les VAAr sont administrés avant le développement d'une fibrose musculaire diffuse chez un sujet, ou les régions d'administration du VAAr évitent les régions de fibrose musculaire chez un sujet.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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