用于治疗家族性高胆固醇血症的基因疗法
- 专利权人:
- 宾夕法尼亚州大学信托人
- 发明人:
- J.M.威尔逊,D.J.拉德
- 申请号：
- CN201680081580.9
- 公开号：
- CN109121421A
- 申请日:
- 2016.09.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了组合物和方案,其可用于降低以下中的一种或多种:受试者中的LDL‑胆固醇、总胆固醇和/或空腹甘油三酯,和/或将LDL载脂蛋白B(apoB)的分级分解率(FCR)从基线改变至rAAV施用后的所选时间点。所述方法涉及经外周静脉通过输注向人受试者施用复制缺陷型重组腺相关病毒(rAAV)的悬浮液。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
