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MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE FABRY CHEZ LES PATIENTS PORTEURS D'UNE MUTATION DU GÈNE GLA
专利权人:
INC.;AMICUS THERAPEUTICS
发明人:
BENJAMIN, Elfrida
申请号:
USUS2019/013761
公开号:
WO2020/040806A1
申请日:
2019.01.16
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided are methods of treating a patient diagnosed with Fabry disease and methods of enhancing α-galactosidase A in a patient diagnosed with or suspected of having Fabry disease. Certain methods comprise administering to a patient a therapeutically effective dose of a pharmacological chaperone for α-galactosidase A, wherein the patient has a mutation in the nucleic acid sequence encoding α-galactosidase A. Also described are uses of pharmacological chaperones for the treatment of Fabry disease and compositions for use in the treatment of Fabry disease.L'invention concerne des méthodes de traitement d'un patient ayant reçu un diagnostic de maladie de Fabry et des méthodes d'augmentation de l'α-galactosidase A chez un patient ayant reçu un diagnostic de maladie de Fabry ou soupçonné d'être atteint de cette dernière. Certaines méthodes comprennent l'administration au patient d'une dose thérapeutiquement active d'un chaperon pharmacologique de l'α-galactosidase A, le patient présentant une mutation de la séquence d'acide nucléique codant pour l'α-galactosidase A. L'invention concerne également des utilisations de chaperons pharmacologiques dans le traitement de la maladie de Fabry et des compositions destinées à être utilisées dans le traitement de la maladie de Fabry.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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