A composition of matter comprising an adeno-associated virus (AAV) or other human compatible virus, encoding the gene for Sialidase Neu3, B3Galt4, St3Gal2, or combinations thereof, and a neuron specific promoter, wherein the composition is suitable for administration to a patient comprising injecting the AAV or other human compatible virus into the brain by intracranial stereotaxic injunction wherein the AAVs encoding for the Sialidase Neu3, B3Galt4, St3Gal2, or combinations thereof enhance and/or normalize levels of GM1 in neurons, providing both therapeutic relief and disease modifying effects in specific areas of the brain relevant to particular neurodegenerative diseases.La présente invention concerne une composition de matière comprenant un virus adéno-associé (AAV) ou dautres virus à compatibilité humaine, codant pour le gène de la Sialidase Neu3, B3Galt4, St3Gal2, ou des combinaisons de ceux-ci, et un promoteur spécifique des neurones, la composition étant appropriée pour une administration à un patient, consistant à injecter le virus AAV ou autre virus à compatibilité humaine dans le cerveau par injonction stéréotaxique intracrânienne lAAV codant pour le gène de la Sialidase Neu3, B3Galt4, St3Gal2, ou des combinaisons de ceux-ci améliorant et/ou normalisant les taux de GM1 dans les neurones, fournissant à la fois un soulagement thérapeutique et des effets de modification de la maladie dans des zones spécifiques du cerveau concernées par des maladies neurodégénératives particulières.
