dba Seattle Children's Research Institute;Seattle Children's Hospital
发明人:
申请号:
EP16793541.0
公开号:
EP3294343A1
申请日:
2016.05.12
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
Disclosed herein are nuclease-based systems for genome editing and methods of using the system for genome editing. Also, disclosed are approaches to enhance Cas9-mediated gene editing efficiency in primary human cells with minimal toxicity when using adeno-associated virus vectors (AAV) to express the guide RNAs necessary for CRISPR/Cas9-based genome editing in the presence of helper proteins.L'invention concerne des systèmes à base de nucléases pour l'édition génomique et des procédés d'utilisation du système pour l'édition génomique. L'invention concerne également des procédures visant à améliorer l'efficacité de l'édition des gènes à médiation par Cas9 dans des cellules humaines primaires avec une toxicité minimale lors de l'utilisation de vecteurs viraux adéno-associés (VAA) afin d'exprimer les ARN de guidage nécessaires pour l'édition génomique fondée sur CRISPR/Cas9 en présence de protéines auxiliaires.