SEATTLE CHILDREN S HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDREN S RESEARCH INSTITUTE);SEATTLE CHILDREN' S HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDREN 'S RESEARCH INSTITUTE)
发明人:
SCHARENBERG, Andrew,RAWLINGS, David,JENSEN, Michael, C.,GWIAZDA, Kamila,GRIER, Alexandra
申请号：
USUS2016/032153
公开号：
WO2016/183345A1
申请日:
2016.05.12
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
Disclosed herein are nuclease-based systems for genome editing and methods of using the system for genome editing. Also, disclosed are approaches to enhance Cas9- mediated gene editing efficiency in primary human cells with minimal toxicity when using adeno-associated virus vectors (AAV) to express the guide RNAs necessary for CRISPR/Cas9-based genome editing in the presence of helper proteins.L'invention concerne des systèmes à base de nucléases pour l'édition génomique et des procédés d'utilisation du système pour l'édition génomique. L'invention concerne également des procédures visant à améliorer l'efficacité de l'édition des gènes à médiation par Cas9 dans des cellules humaines primaires avec une toxicité minimale lors de l'utilisation de vecteurs viraux adéno-associés (VAA) afin d'exprimer les ARN de guidage nécessaires pour l'édition génomique fondée sur CRISPR/Cas9 en présence de protéines auxiliaires.
