變體RNAi

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专利权人:

GENZYME CORPORATION

发明人:

STANEK, LISA,斯坦尼克　丽莎,斯坦尼克　麗莎,PALERMO, ADAM,帕勒莫　亚当,帕勒莫　亞當,RICHARDS, BRENDA,理查斯　布伦达,理查斯　布倫達,SARDI, SERGIO PABLO,沙尔迪　赛尔吉奥,沙爾迪　賽爾吉奧,O'RIORDAN, CATHERINE,欧赖尔登　凯瑟琳,歐賴爾登　凱瑟琳,SONG, ANTONIUS,宋南锡,宋南錫,斯坦尼克 丽莎,斯坦尼克 麗莎,帕勒莫 亚当,帕勒莫 亞當,理查斯 布伦达,理查斯 布倫達,沙尔迪 赛尔吉奥,沙爾迪 賽爾吉奧,ORIORDAN, CATHERINE,欧赖尔登 凯瑟琳,歐賴爾登 凱瑟琳

申请号：

TW105104339

公开号：

TW201704470A

申请日:

2016.02.15

申请国别(地区):

TW

年份:

2017

代理人:

摘要：

Provided herein are RNAi molecules including a first strand containing a guide sequence and a second strand comprising a non-guide sequence where the non-guide sequence contains a bulge opposite the seed region of the guide sequences； e.g., opposite the cleavage sequence. In some aspects, the invention provides RNAi for treating Huntington’s disease. Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV, recombinant adenoviral, recombinant lentiviral, and recombinant HSV vectors), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat Huntington’s disease.本案提供RNAi分子，其包括含有指導序列的第一鏈和包含非指導序列的第二鏈，其中所述非指導序列含有所述指導序列的種子區對側，例如切割序列對側的凸出。在一些方面，本發明提供用於治療亨廷頓病的RNAi。本申請進一步提供含有所述RNAi的表現盒、載體(例如，rAAV、重組腺病毒載體、重組慢病毒載體和重組HSV載體)、細胞、病毒顆粒和藥物組合物。本案又進一步提供關於使用所述RNAi，例如於治療亨廷頓病的方法和套組。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/