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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
专利权人:
SPLISENSE LTD.;THE HOSPITAL FOR SICK CHILDREN
发明人:
BEAR, Christine,LASELVA, Onofrio,MOLINSKI, Steven,OREN, Yifat,AVITZUR-BARCHAD, Ofra,OZERI-GALAI, Efrat
申请号:
ILIL2020/050382
公开号:
WO2020/194321A1
申请日:
2020.03.29
申请国别(地区):
IL
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention is directed to a method for treating cystic fibrosis (CF) using a splicing modulator, such as an antisense oligonucleotide, capable of inducing the skipping of exon 23 of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) pre-mRNA. Also provided are a composition and a kit comprising the splicing modulator, and a method of producing thereof.La présente invention concerne un procédé de traitement de la fibrose kystique (FK) à l'aide d'un modulateur d'épissage, tel qu'un oligonucléotide antisens, capable d'induire le saut de l'exon 23 du pré-ARNm régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). L'invention concerne également une composition et un kit comprenant le modulateur d'épissage, et un procédé de production de celle-ci.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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