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基于CRISPR/CasRx的基因编辑方法及其应用
- 专利权人:
- 发明人:
- 舒易来,胡晓湘,李耕林,郑子文,李果,崔冲
- 申请号：
- CN202110919746.2
- 公开号：
- CN113604469B
- 申请日:
- 2021.08.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种靶向Tmc1突变体(c.1235T＞A；p.M412K)的sgRNA、表达载体、CRISPR‑CasRx系统、试剂盒及其应用，属于基因工程技术领域。本发明中所述的靶向Tmc1突变体的sgRNA的序列如SEQIDNO.3所示，含有该sgRNA的CasRx在不干扰野生型Tmc1+的情况下，能够使得Tmc1Bth转录物减少82％，将基于AAV‑PHP.eB载体的CasRx注入新生贝多芬小鼠内耳，发现Tmc1Bth在2周内减少了70％，整个转录组没有检测到脱靶。本发明提供的sgRNA靶向Tmc1突变体的特异性高，能够提高Tmc1Bth突变小鼠毛细胞存活率，使得纤毛束形态得以恢复，机械转导电流减少，对进行性听力损失有显著改善。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
