BUSH, ERIK W.,NICHOLAS, ANTHONY,PEI, TAO,ZHU, RUI,LI, ZHEN
申请号：
ARP180101901
公开号：
AR112754A1
申请日:
2018.07.06
申请国别(地区):
AR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The preparation of iarn, including the components of iarn preparation and the inhibition method of a-enac gene (SCN1A) were described. In this document, a-enac's iarn agent and a consortium of iarn agents disclose that the expression of a-enac gene is prohibited. It also describes the pharmaceutical composition of one or more iarn agents containing a-enac, optionally adding one or more therapeutic agents. Supply of iarn a-enac preparation to epithelial cells (such as living lung epithelial cells) can inhibit the expression of a-enac gene and reduce the activity of ENaC,This can bring therapeutic benefits to patients, including the human bodySe describen agentes de iARN, composiciones que incluyen agentes de iARN y métodos para la inhibición de un gen de a-ENaC (SCNN1A). Los agentes de iARN de a-ENaC y conjugados de agente de iARN divulgados en la presente inhiben la expresión del gen de a-ENaC. También se describen composiciones farmacéuticas que incluyen uno o más agentes de iARN de a-ENaC, opcionalmente con uno o más agentes terapéuticos adicionales. El suministro de los agentes de iARN de a-ENaC descritos a las células epiteliales, tales como células epiteliales pulmonares, in vivo, prevé la inhibición de la expresión del gen de a-ENaC y una reducción de la actividad de ENaC, lo que puede proporcionar un beneficio terapéutico a los sujetos, incluyendo sujetos humanos.
