Gene therapy for Niemann-Pick disease type A

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专利权人:

ジェンザイム・コーポレーション

发明人:

マルコ・エイ・パッシーニ,ロビン・ジェイ・ジーグラー,ジェイムズ・ドッジ,ラムヤ・シハブッディン,セン・エイチ・チェン

申请号：

JP2013092907

公开号：

JP5881641B2

申请日:

2013.04.25

申请国别(地区):

JP

年份:

2016

代理人:

摘要：

This disclosure pertains to methods and compositions for tolerizing a mammal's brain to exogenously administered acid sphingomyelinase polypeptide by first delivering an effective amount of a transgene encoding the polypeptide to the mammal's hepatic tissue and then administering an effective amount of the transgene to the mammal's central nervous system (CNS).

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/