您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING THE EXPRESSION OF THE ALPHA-1-ANTITRIPSINE GENE
专利权人:
ЭРРОУХЭД ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК.
发明人:
Кристин И.,Дэвид Л.,Даррен Х.,Лорен,Стивен Б.
申请号:
EA201692318
公开号:
EA201692318A1
申请日:
2015.06.16
申请国别(地区):
EA
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to RNA interference triggers for inhibiting the expression of the AAT gene through the mechanism of RNA interference. The present invention also relates to a pharmaceutical composition comprising said trigger of RNAi AAT together with an auxiliary substance capable of improving the delivery of said trigger of RNAi into a liver cell in vivo. Delivery of the RNAi AAT trigger into the liver cells in vivo inhibits the expression of the AAT gene and treats alpha-1-antitrypsin deficiency and associated diseases.Настоящее изобретение относится к триггерам РНК интерференции для ингибирования экспрессии гена ААТ через механизм РНК интерференции. Настоящее изобретение также относится к фармацевтической композиции, содержащей указанный триггер РНКи ААТ совместно со вспомогательным веществом, способным улучшать доставку указанного триггера РНКи в клетку печени in vivo. Доставка триггера РНКи ААТ в клетки печени in vivo обеспечивает ингибирование экспрессии гена ААТ и лечение недостаточности альфа-1-антитрипсина и сопутствующих заболеваний.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充