JACKY, Birgitte, PS,BRIDEAU-ANDERSEN, Amy,YOU, Hui,FRAIL, Donald, E.,BRIN, Mitchell, F.
申请号：
USUS2018/066868
公开号：
WO2019/126542A1
申请日:
2018.12.20
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
A polypeptide having an amino acid sequence corresponding to a binding domain of a botulinum toxin is described. The polypeptide modulates expression of genes involved in, for example, collagen production and extra cellular matrix organization, and finds use, therefore in treating or reducing the occurrence of a disease such as a disease of the ECM, a connective or epithelial tissue disease, an endothelial disease or a fibrotic disease, e.g., a fibrotic disease of the ECM, connective tissue, or endothelium. Nucleic acids encoding the polypeptide, as well as vectors, host cells, and systems comprising the nucleic acids, are further described.L'invention concerne un polypeptide ayant une séquence d'acides aminés correspondant à un domaine de liaison d'une toxine botulique. Le polypeptide module l'expression de gènes impliqués dans, par exemple, la production de collagène et l'organisation de matrice extracellulaire, et trouve son utilisation, par conséquent dans le traitement ou la réduction de l'apparition d'une maladie telle qu'une maladie de l'ECM, une maladie des tissus conjonctifs ou épithéliales, une maladie endothéliale ou une maladie fibrotique, par exemple une maladie fibrotique de l'ECM, du tissu conjonctif ou de l'endothélium. L'invention concerne en outre des acides nucléiques codant pour le polypeptide, ainsi que des vecteurs, des cellules hôtes et des systèmes comprenant les acides nucléiques.
