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INHIBITORY OLIGONUCLEOTIDES AND THEIR USE IN THERAPY
专利权人:
사렙타 쎄러퓨틱스, 인코퍼레이티드
发明人:
울만, 유진,유르크, 마리온,레만, 토마스
申请号:
KR1020157022000
公开号:
KR1020150135223A
申请日:
2014.01.13
申请国别(地区):
KR
年份:
2015
代理人:
摘要:
Disclosed are inhibitory oligonucleotides having the following general formula I that can be used in pharmaceutical compositions: <; General Formula I & In the above general formula I, C is cytidine or a derivative thereof, whereby the cytidine derivative is chemically modified to include 5-methyl cytidine, cytosine base, cytidine nucleoside sugar, or cytosine base and cytidine nucleoside Is selected from the group consisting of cytidine-like nucleotides, 2'-O-methylcytidine, 5-bromocytidine, 5-hydroxycytidine, ribostidine and cytosine-PD-arabinofuranoside, G is guanosine or a derivative thereof, whereby the guanosine derivative is chemically modified to include 7-deazaguanosine, a guanine base, a guanosine nucleoside sugar, or a guanine base and a guanosine nucleoside sugar, with a guanosine-is selected from the group consisting of similar oligonucleotides, X 1 and X 3 is any nucleotide sequence having 0 to 12 nucleotides, each nucleotide may be any other And is independent, X 2 is an arbitrary nucleotide sequence having 0 to 3 nucleotides, N 2 and N 3 is any nucleotide, each independently, N 4 and N 7 is a pyrimidine or modified pyrimidine, N 5 is a purine or modified purine, and N 6 is a modified pyrimidine, A or modified purine, wherein two or more of the nucleotides N 4 , N 5 , N 6 or N 7 are modified purines or modified Pyrimidine.제약 조성물에서 사용될 수 있는 하기 일반식 I을 가지는 저해성 올리고뉴클레오티드를 개시한다:<;일반식 I>;상기 일반식 I에서, C는 시티딘 또는 그의 유도체이고, 그에 의해 시티딘 유도체는 5-메틸시티딘, 시토신 염기, 시티딘 뉴클레오시드 당, 또는 시토신 염기 및 시티딘 뉴클레오시드 당, 둘 모두를 포함하는 화학적 변형을 가지는 시티딘-유사 뉴클레오티드, 2'-O-메틸시티딘, 5-브로모시티딘, 5-히드록시시티딘, 리보시티딘 및 시토신-P-D-아라비노푸라노시드로 이루어진 군으로부터 선택되고, G는 구아노신 또는 그의 유도체이고, 그에 의해 구아노신 유도체는 7-데아자구아노신, 구아닌 염기, 구아노신 뉴클레오시드 당, 또는 구아닌 염기 및 구아노신 뉴클레오시드 당, 둘 모두를 포함하는 화학적 변형을 가지는 구아노신-유사 뉴클레오티드로 이루어진 군으로부터 선택되고, X1 및 X3은 0 내지 12개의 염기를 갖는 임의의 뉴클레오티드 서열이고, 각 뉴클레오티드는 임의의 다른 것과는 독립적이고, X2는 0 내지 3개의 뉴클레오티드를 가지는 임의의 뉴클레오티드 서열이고, N2 및 N3은 각각 독립적으로 임의의 뉴클레오티드이고, N4 및 N7은 피리미딘 또는 변형된 피리미딘이고, N5는 퓨린 또는 변형된 퓨린이고,
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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