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OLIGONUCLÉOTIDES INHIBITEURS ET LEUR UTILISATION EN THÉRAPIE
专利权人:
Sarepta Therapeutics; Inc.
发明人:
申请号:
EP14700837.9
公开号:
EP2943572A1
申请日:
2014.01.13
申请国别(地区):
EP
年份:
2015
代理人:
摘要:
Inhibitory oligonucleotide having the general formula: X 1 �¢ C C N 1 N 2 N 3 X 2 N 4 N 5 G G G N 6 X 3 N 7 are disclosed which can be used in pharmaceutical compositions, whereby in formula (I) C is cytidine or a derivative thereof, whereby the cytidine derivative is selected from the group consisting of 5-methylcytidine, a cytidine-like nucleotide having a chemical modification involving the cytosine base, cytidine nucleoside sugar, or both the cytosine base and the cytidine nucleoside sugar, 2'-O-methylcytidine, 5-bromocytidine, 5-hydroxycytidine, ribocytidine and cytosine-²-D-arabinofuranoside, G is guanosine or a derivative thereof, whereby the guanosine derivative is selected from the group consisting of 7-deazaguanosine, a guanosine-like nucleotide having a chemical modification involving the guanine base, the guanosine nucleoside sugar or both the guanine base and the guanosine nucleoside sugar, X 1 and X 3 is any nucleotide sequence with 0 to 12 bases and each nucleotide is independent of any other, X 2 is any nucleotide sequence having 0 to 3 nucleotides, N 1 , N 2 and N 3 are each independently any nucleotide, N 4 and N 7 is a pyrimidine or a modified pyrimidine, N 5 is a purin or a modified purin, N 6 is a modified pyrimidine, A or a modified purin, wherein at least two of the nucleotides N 4 , N 5 , N 6 or N 7 are modified purins or modified pyrimidines.L'invention porte sur un oligonucléotide inhibiteur répondant à la formule générale : (I), qui peuvent être utilisés dans des compositions pharmaceutiques. Dans la formule (I), C représente la cytidine ou un dérivé de celle-ci, le dérivé de cytidine étant choisi dans le groupe constitué par la 5-méthylcytidine, un nucléotide analogue à la cytidine ayant une modification chimique impliquant la base cytosine, le sucre du nucléoside cytidine ou à la fois la base cytosine et le sucre du nucléoside cytidine, la 2'-o-méthylcyti
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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